Доха, 28 июля (QNA) – Sidra Medicine стала первой больницей в Катаре, которая провела Itvisma™ (онасемногене абепарвовек), передовую однократную генную терапию для 13-летнего Халида, подростка со спинальной мышечной атрофией (SMA). 
Этот шаг представляет собой важный прогресс в развитии прецизионной медицины Катара, отмечая страну как третью в мире, где была проведена терапия Itvisma™. Новый протокол генной терапии также подчеркивает лидерство Sidra Medicine в предоставлении высокоспециализированных методов лечения пациентам с редкими генетическими заболеваниями. 
Главный медицинский директор Sidra Medicine профессор Ибрахим Джанахи отметил: «Проведение терапии Itvisma™ нашему первому пациенту — это важная веха не только для Sidra Medicine, но и для будущего лечения редких заболеваний в Катаре. Это демонстрирует, чего можно достичь, когда мультидисциплинарная экспертиза, прецизионная медицина и современные возможности интервенционной радиологии объединяются ради одной цели: улучшения результатов для пациентов со сложными генетическими состояниями. Наш приоритет — обеспечить доступ к передовым методам лечения для подходящих пациентов и их семей ближе к дому через координированный путь ухода, который поддерживает их до, во время и после терапии».
Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое нейромышечное заболевание, вызванное отсутствием или неработающим геном survival motor neuron 1 (SMN1). Без функционирующего гена SMN1 организм не может производить достаточное количество белка survival motor neuron (SMN), который необходим для выживания мотонейронов и нормальной работы мышц.
Itvisma™ — однократная интратекальная генная терапия, предназначенная для устранения основной генетической причины SMA путем доставки функционирующей копии человеческого гена SMN1. Право на лечение определяется после комплексной клинической и генетической оценки опытной мультидисциплинарной командой.
Itvisma™ зарегистрирована в Министерстве общественного здравоохранения, что позволяет подходящим пациентам получить терапию локально после комплексной оценки специалистами. (QNA)