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Des résultats prometteurs pour un traitement expérimental de la cécité héréditaire fondé sur l’optogénétique

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Washington, le 8 octobre /QNA/ Une nouvelle étude menée par des chercheurs de la Faculté de Médecine de l’Université de Pittsburgh, en collaboration avec des scientifiques internationaux, a montré qu’un traitement expérimental reposant sur l’optogénétique a permis d’améliorer la fonction visuelle chez certains participants lorsqu’il est associé à un dispositif de stimulation visuelle spécialement conçu à cet effet.
L’étude, publiée dans la revue The New England Journal of Medicine, a porté sur dix personnes atteintes d’une rétinite pigmentaire avancée souffrant d’une déficience visuelle sévère ou d’une perte quasi totale de la vue.
Selon Mr José-Alain Sahel, Chef du Département d’Ophtalmologie de l’Université de Pittsburgh et premier auteur de l’étude, « La rétinite pigmentaire peut être causée par des mutations affectant plus de 100 gènes différents, ce qui représente un défi exceptionnel ». Il a ajouté que « le développement d’un traitement distinct pour chaque cause génétique de la maladie est extrêmement difficile et très coûteux ».
La rétinite pigmentaire, qui détruit les cellules photosensibles de la rétine, touche plus de 1,5 million de personnes dans le monde. Les patients constatent d’abord une détérioration de la vision nocturne, puis une réduction progressive du champ visuel périphérique pouvant conduire, à terme, à une perte sévère de la vision, voire à la cécité.
Dans le cadre de cette étude, l’équipe a introduit, au moyen d’une injection unique dans l’œil, un gène contenant les instructions nécessaires à la production d’une protéine photosensible appelée ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires encore présentes dans la rétine.
Cette protéine est activée grâce à un système optique compensatoire : le patient porte des lunettes spécialisées dotées d’une caméra intégrée qui transmet les informations visuelles à un processeur portable. Celui-ci les convertit en signaux lumineux projetés ensuite dans l’œil afin d’activer la protéine au sein des cellules rétiniennes modifiées.
Après le traitement, une amélioration de la sensibilité à la lumière a été observée chez sept des dix participants, tandis que six ont enregistré un bénéfice jugé cliniquement significatif. Quelques participants ont également montré une meilleure capacité à percevoir la présence d’objets, à les localiser et à les atteindre avec précision lorsqu’ils utilisent les lunettes spécialisées.

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