الدوحة في 21 أبريل /قنا/ أعلنت سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر للتربية والعلوم وتنمية المجتمع، عن توفيرها أول علاج متقدم لتحرير الجينات لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا لأول مرة في قطر ليكون من ضمن المراكز الطبية القليلة في العالم التي توفر هذا النوع من العلاج، لافتة إلى اعتماده من قبل شركة "فيرتكس" كأحد المستشفيات القليلة عالميا المخولة لتقديم علاج "كاسجيفي"، وهو علاج جيني ثوري يعطى لمرة واحدة ويعتمد على تقنية CRISPR/Cas9 لتحرير الجينات.

وذكرت أن العلاج أصبح متاحا الآن في قطر للمرضى من عمر 12 عاما فما فوق، ممن يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT) ومرض فقر الدم المنجلي (SCD).

وفي هذا السياق، نوه البروفيسور إبراهيم جناحي المدير الطبي في سدرة للطب، باختيارهم كأول مستشفى في قطر، ومن بين عدد محدود جدا عالميا، لتقديم هذا العلاج الجيني الشافي مما يعزز مكانة قطر كدولة رائدة إقليميا في مجال الطب المتقدم والصحة الدقيقة، لافتا إلى تقديم سدرة للطب، من خلال تعاونها مع شركة (فيرتكس)، أول علاج معتمد عالميا يستخدم تقنية CRISPR/Cas9 الحائزة على جائزة نوبل لعلاج الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم ومرض فقر الدم المنجلي، حيث يتوفر هذا العلاج للأطفال في قطر ومنطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا.

ونوه إلى أنه جرى اعتماد علاج "كاسجيفي" من قبل وزارة الصحة العامة بالإضافة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية وجهات تنظيمية أخرى، مبينا أن العلاج يعتمد على تحرير الجينات ويستهدف السبب الجيني الأساسي لهذه الأمراض الوراثية في الدم، حيث أظهرت نتائج تحولية لمرضى فقر الدم المنجلي، كما ساعد مرضى الثلاسيميا بيتا على الاستغناء عن عمليات نقل الدم المنتظمة.

وذكرت سدرة للطب أنه في الوقت الذي لا يحتاج فيه جميع هؤلاء الأطفال المرضى إلى العلاج الجيني، يتم تخصيص علاج "كاسجيفي" للمرضى الذين يعانون من أشد حالات فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم "أي أولئك الذين لا يزالون يواجهون نوبات ألم متكررة أو مخاطر الإصابة بالسكتة الدماغية أو الأعباء التراكمية لعمليات نقل الدم مدى الحياة رغم تلقي أفضل مستويات الرعاية الطبية".

بدوره، أبرز السيد هشام حجر المدير الإقليمي لشركة "فيرتكس" في منطقة الخليج، في بيان، أن إطلاق العلاج في قطر يمثل نقلة نوعية في جهود مكافحة الأمراض الخطيرة ويمثل خيارا علاجيا فعالا وطويل الأمد للمرضى المؤهلين المصابين بالثلاسيميا بيتا، مشيرا إلى متابعة سدرة للطب حاليا ما بين 150 إلى 200 طفل في قطر ممن تم تشخيصهم بالثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي.

من ناحيته، أفاد الدكتور أحمد الحمادي الرئيس التنفيذي لطب الأطفال في سدرة للطب، بأن الهدف هو أن يتلقى كل طفل في سدرة أفضل وأحدث العلاجات المتاحة إلى جانب رعاية إنسانية تراعي احتياجات الأسرة بأكملها، مضيفا أن علاج "كاسجيفي" ليس مجرد إنجاز علمي، بل هو تجسيد للالتزام بتحسين حياة الأطفال الذين يعانون من هذه الحالات المعقدة.

وفي ذات السياق، أشار البروفيسور خالد فخرو رئيس قسم الأبحاث في سدرة للطب، إلى استخدام سدرة للطب أحدث ما توصل إليه العلم لتقديم رعاية شخصية للأطفال المصابين بأمراض وراثية ونادرة وهو ما يمثل التزاما وطنيا بتعزيز الطب الجيني وتمكين دولة قطر من أن تكون في طليعة هذا المجال على مستوى المنطقة، وذلك من خلال إدخال علاجات جينية ثورية مثل كاسجيفي إلى قطر.

يشار إلى أنه تم تطبيق علاج "كاسجيفي" بنجاح في عدد من الدول حول العالم خارج نطاق التجارب السريرية، حيث حقق المرضى استقلالية تامة عن نقل الدم وتحسنا ملحوظا في جودة الحياة.