منح جائزة لاسكر العلمية الأمريكية لثلاثة باحثين ابتكروا علاجا للتليف الكيسي
واشنطن في 11 سبتمبر /قنا/ مُنِحَت اليوم جائزة لاسكر التي تُعَد أرفع وسام علمي أمريكي للباحثين مايكل ويلش، طبيب أمراض الرئة، وخيسوس غونزاليس، وبول نيغوليسكو، من شركة "فيرتكس" الأمريكية للصناعات الدوائية، الذين توصلوا إلى علاج "ثوري" غيّروا بفضله حياة آلاف المرضى الذين يعانون التليّف الكيسي، وهو مرض وراثي خطير.
وشارك العلماء الثلاثة في التوصل إلى فئة جديدة من الأدوية لعلاج هذا المرض الذي يعانيه نحو مئة ألف شخص في مختلف أنحاء العالم، من بينها الدواء الرئيسي "كافتريو" Kaftrio في أوروبا و"تريكافتا" Trikafta في الولايات المتحدة الأمريكية.
وقد ساهم مايكل ويلش مع باحثين آخرين في تحليل وفهم آلية عمل الجين الذي تُسبب طفرته التليف الكيسي، وحدد شذوذين رئيسيين مرتبطين بالطفرة الأكثر شيوعا، الأول نوع من تشابك البروتين داخل الخلية، والثاني انخفاض قدرتها على أداء وظيفتها.
واستنادا إلى هذه الاكتشافات، طلبت المؤسسة الأميركية للتليف الكيسي من الباحثَين خيسوس غونزاليس وبول نيغوليسكو السعي إلى التصحيح الكيميائي للاختلالات المُحدّدة.
وأثمرت أبحاث العالِمَين في نهاية المطاف، إذ نجح مزيج من ثلاث جزيئات في استعادة حركة البروتين المختلّ ووظيفته الكاملة.
وبعد الترخيص للمرة الأولى في الولايات المتحدة عام 2019 للعلاج الثلاثي الذي أُطلقت عليه تسمية "كافتريو/تريكافتا"، حقق نجاحا كبيرا في جعل المرض يستقر لدى الكثير من المرضى، وصنفته منظمة الصحة العالمية علاجا أساسيا عام 2025.
يذكر أن جائزة لاسكر العلمية، يُنظَر إليها غالبا على أنها مؤشر إلى هوية الفائز المحتمل بجائزة نوبل.
English
Français
Deutsch
Español
русский
हिंदी
اردو